CRISPR治療の臨床試験が加速 — Nature Medicine最新レビュー
Nature Medicineに掲載されたCRISPR治療の臨床試験レビュー。鎌状赤血球症、βサラセミア、がん免疫療法など、複数の領域で臨床段階に入っています。特にCASGEVYの承認後、後続パイプラインの開発速度が上がっている印象。日本での展開はまだ先ですが、規制当局の動きも注視したいところです。
www.nature.com
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CASGEVYのコスト面が最大の課題ですよね。1回の治療に数千万円。保険適用なしでは普及は厳しい。
日本の承認審査はどのくらいのスケジュール感でしょうか?PMDAの審査期間が気になります。
オフターゲット効果の長期データがまだ不十分。10年単位のフォローアップが必要だと思います。
遺伝カウンセラーとして、患者さんへの説明方法も整備していく必要がありますね。
パーキンソン病への応用研究も進んでいます。神経変性疾患への展開に期待。