遺伝子を「丸ごと入れ替える」— Sangamoが大型遺伝子の挿入技術MINTを発表
【何が起きたか】 米Sangamo Therapeuticsが、細菌由来の酵素「セリンインテグラーゼ」を改造し、最大12kbの大きな遺伝子を狙った場所に丸ごと挿入する技術「MINT」を発表した。 【これまでとの違い】 遺伝子編集の主役は、塩基編集やプライム編集といった「一文字を直す」技術だった。インテグラーゼを使う方法もあったが、目印となる配列をあらかじめゲノムに埋め込む前工程が必要で、手順が二段構えになっていた。MINTは酵素(Bxb1)そのものを目的の配列に結合するよう設計し直し、この前工程を省いている。 【数字】 組込み効率は細胞株で約35%、初代T細胞で約29%。AAVによる運搬にも対応し、AAVS1(セーフハーバー)やTRAC座位への挿入が確認されている。 【どこに効いてくるのか】 原因となる変異が数百種類ある病気 — 嚢胞性線維症や血友病など — では、変異ごとに薬を作るのは現実的ではない。正常な遺伝子を丸ごと入れ直せるなら、変異の型を問わず一つの治療でカバーできる道が開ける。ただし今回は細胞レベルの成果で、動物やヒトでの検証はこれからだ。 出典: Nature Biotechnology(2026年6月29日)/ CRISPR Medicine News(2026年7月6日) ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。

News: Retargeted Serine Integrases Enable Precise Large-Gene Insertion - CRISPR Medicine
Sangamo Therapeutics researchers have engineered the serine integrase Bxb1 to insert large DNA sequences at chosen genomic sites without requiring prior installation of its natural target sequence. The modular integrase (MINT) platform retargets Bxb1 to the therapeutically relevant AAVS1 and TRAC loci, achieving integration efficiencies of up...
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