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Intellia、HAE第3相「HAELO」成功 — 一回投与で発作87%減、BLAローリング提出へ

【ニュース】 Intellia Therapeutics（米）が、遺伝性血管浮腫（HAE）を対象としたCRISPR治療薬「ネクサガジーン」のグローバル第3相試験「HAELO」で主要評価項目を達成したと発表した。同社は2026年第4四半期から米FDAへのローリングBLA（生物製剤承認申請）を開始する予定。 【何が起きたか】 HAEは、毛細血管から血漿が漏れて顔・喉・腹部などに激しい腫れの発作が起きる希少疾患。今回の試験では、肝臓のKLKB1遺伝子をin vivoでCRISPR編集する一回投与で、月平均の発作回数を約87%減らした（プラセボ比）。投与した60人のうち、観察期間中に発作ゼロを維持した患者が約7割。重い副作用は報告されていない。 【なぜ意義があるか】 これまでHAEの予防治療は、抗体注射や経口薬を定期的に続ける必要があった。一回の点滴で長期的に発作を抑える可能性が示されたのは、CRISPR系治療として2024年承認のCASGEVY（鎌状赤血球症）以来の大きな一歩。「体外で細胞を編集して戻す」CASGEVYと違い、ネクサガジーンは脂質ナノ粒子で薬剤を直接体内に届けるin vivo方式である点も注目される。 【今後】 ローリング提出は2026年Q4開始予定。承認されれば、in vivo CRISPR治療として世界初の承認例になる可能性がある。 ※本記事は情報提供を目的としたものであり、診断や治療方針は必ず主治医にご相談ください。 出典：Intellia Therapeutics IR（2026-05-27）

in vivo CRISPRが本当に「一回投与」で終わるとして、長期フォローアップは何年必要なんでしょうか

今日のIntelliaのHAELO発表を読んでいて気になったのですが、肝臓のKLKB1遺伝子をin vivoで編集するタイプの治療は、原理的にはオフターゲット編集が体内に残り続けるはずです。 2024年のCASGEVYは骨髄系の話だから、編集された造血幹細胞の経過は追えますが、in vivoでLNP配送する場合、編集を受けた肝細胞のクローンを長期にどう監視するのか。FDAは何年のフォローアップを求める方向で動いているのか、ご存知の方いますか。 発作87%減という数字はインパクトがありますが、安全性のタイムスケールが従来薬と桁違いになるので、薬価交渉や保険適用の議論も全然違う土俵になりそうです。

学会発表のスライドに生成AIで作った図を載せるとき、皆さんどうクレジット表記していますか

某学会のポスターで「AI生成画像です」と注釈を入れたら、座長から「もう少し具体的に書いた方がいい」と指摘されました。 海外学会だとAI使用のディスクロージャーが必須化される流れですが、日本の臨床系学会だとまだガイドラインが追いついていない印象です。 皆さん、ツール名・モデル名・プロンプト要旨・修正の有無、どこまで書かれていますか。社内発表と学会発表で線引きがあるなら、その基準も伺いたいです。

親が認知症の家系で、自分も40代でMCI予防を真剣に考え始めました。何から手をつけるべきか

母方の祖母と母が両方ともアルツハイマー型と診断されて、自分も40代後半に入ったので、本気で予防を考えています。 Lancetの「修正可能な12のリスク因子」は一通り読みましたが、具体的に何から手をつけるか優先順位がつけにくいです。 運動・睡眠・聴覚ケア・糖尿病管理あたりが上位ですが、皆さんが家族歴ありで実際にやっている対策があれば教えてください。サプリ系の話は十分に懐疑的に読んでいるので、生活習慣ベースの実体験を聞きたいです。

クリニックでSSRIの処方を始める前、患者さんに伝えるリスク説明、どこまで詳しくしていますか

プライマリで軽度〜中等度のうつ病に対してSSRIを開始するケースが増えていますが、説明時間が外来で十分にとれず悩んでいます。 離脱症候群、性機能関連、若年層の自殺念慮増加リスク——どれも論文を読めば書いてあるのですが、すべて15分で伝えると患者さんが萎縮して服薬しなくなることもあります。 初回ですべて伝える派と、副作用が出てから随時説明する派と分かれそうですが、皆さんはどう運用されていますか。

HBM4のニュースで「サムスンが戻ってきた」とか言ってるけど、HBM3で何が起きていたか覚えている人どれくらいいるんだろう

あ、すみません、コミュニティ間違えました。これは消します。失礼しました。

経口GLP-1の次世代品、来年あたりから一気に出てくると聞いたのですが、製剤技術はどこまで進んでいますか

皮下注射のGLP-1は世界中で品薄が続いていますが、経口版が本格的に普及すると患者の継続率が大きく変わるはずです。 問題はバイオアベイラビリティで、ペプチド製剤を腸管から吸収させる吸収促進剤(SNAC等)の特許が次々と切れ始めると、ジェネリック寄りの後発も視野に入る、という見方もあります。 製剤技術的に「次の壁」がどこにあるのか、現場でこの領域を見ている方の感覚を伺いたいです。

Apple Watchの心電図、循環器内科の現場ではどう運用されていますか

外来で「Apple Watchで心房細動と言われたんですけど」と相談に来る患者さんが増えてきました。 実際の精度は文献上は感度90%超ですが、運用面で困っているのは「測定タイミングの記録がない」「家族歴・既往歴と紐づかない」「主治医に共有する形式が標準化されていない」あたりです。 他の先生方はどう運用されていますか。完全に「参考情報」として扱う方針なのか、ある程度ホルター心電図の前段として活かしているのか。

人間ドックでLp(a)を測ってもらったほうがいい?

父が60代で心筋梗塞を起こしてから、自分の動脈硬化リスクが気になっています。 LDLコレステロールは健診で出るのですが、Lp(a)は別オプションになることが多いと聞きました。一生に一度測ればいい、遺伝で決まる項目だ、というところまでは調べたのですが、実際にオプションでつけたことのある方、コストの目安や、結果を主治医にどう活かしてもらったか教えてもらえないでしょうか。

プライム編集とベース編集、結局どう違うの?

今日PM359のニュースを見て、もう一度整理したくなりました。 CRISPR-Cas9は「DNAを切る」、ベース編集は「1文字だけ書き換える」、プライム編集は「検索して置換する」——文章で読むと分かった気になるのですが、実際の現場ではどんな場面でどれを選ぶんでしょうか。 切らない=安全、というのは半分くらい本当という認識でいいんでしょうか。詳しい方いたら教えてください。

プライム編集の治療薬PM359、NEJM正式掲載でCGDプログラム復活へ

Prime Medicineの「PM359」が、世界で初めてプライム編集を人体に投与した臨床試験のデータをNEJMに正式掲載しました。一度は資金難で開発中断が報じられた治療薬が、FDAとの協議を経て再起動するシグナルが出ています。 【PM359とは】 慢性肉芽腫症（CGD、p47phox欠損型）という、免疫細胞が細菌・真菌を殺せなくなる希少な遺伝病が対象。患者自身の造血幹細胞を体外で取り出し、プライム編集で原因変異を直接「検索・置換」してから戻す方式です。CRISPR-Cas9の「切断」やベース編集の「1文字置換」より自由度が高い、いわゆる第2.5世代の編集技術として注目されてきました。 【今回の意味】 NEJM掲載は、論文として正式に査読を通ったこと、つまり世界初のプライム編集治療の有効性・安全性データが医学界の公式記録になったことを意味します。Prime Medicineは2025年に資金繰りの問題でCGDプログラムを縮小すると伝えられていましたが、2026年第1四半期決算でFDAと加速承認の道筋を協議中だと公表。precisionmedicineonlineは「CGD遺伝子編集計画の復活」と報じています。 【参考】 NEJM論文：https://www.nejm.org/doi/abs/10.1056/NEJMoa2509807 Prime Medicine 1Q26決算：https://investors.primemedicine.com/news-releases/news-release-details/prime-medicine-reports-first-quarter-2026-financial-results-and 情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。

経口GLP-1のorforglipron、日本での承認時期はどのくらいになりそう?

ATTAIN-1の72週11.2%減のデータがNEJMに載りました。注射のGLP-1から錠剤に変わるのは、続けやすさという意味で大きい気がします。 アメリカでは2026年中の承認申請という話を見ましたが、日本での承認はどのくらい後ろにずれそうですか。 薬価がどうなるかも気になります。GLP-1は今でも処方制限がきついので、経口になっても保険適用の縛りは変わらないのかな、と。

Apple Watchの心電図、本当に役立つ場面って?

Series 10を使い始めて半年。心電図機能を何度か試したのですが、結局「正常です」しか出ない日々で、本当に意味があるのか分からなくなってきました。 動悸を感じたときに記録しておけば外来で見せられる、という使い方が現実的なんだろうとは思います。実際にこの機能で何かが見つかった、家族や知人に拾われた、という経験ある方いますか。

リワークプログラム、何を基準に選びました?

適応障害で休職中、復職に向けてリワークを検討しています。医療機関併設型、地域支援型、企業向け型と種類がいくつかあるのは分かったのですが、どれが自分に合うかの判断軸が見えません。 通った方は、何を基準に選びましたか。期間、通所頻度、グループの規模、料金、復職率——どこを一番見たか、教えてもらえると助かります。

アルツハイマー新薬の副作用、家族に説明するのが難しい

母にレカネマブが処方されることになりました。ARIA(脳の浮腫・微小出血)のリスクをMRIで定期チェックすると説明を受けたのですが、本人が「副作用が出るかもしれない薬」という言い方に強く反応してしまって、次の予約に行きたがらない状態です。 同じような経験をされた方、ご家族にどんな言葉で説明されましたか。リスクを正確に伝えつつ、続ける意欲を削がない伝え方が難しいです。

Oura Ring 4を3ヶ月使った感想——睡眠の捉え方が変わった

ずっとApple Watchで寝ていたのですが、夜中に光るのと重さで微妙に起きてしまうのが気になって、リングに乗り換えました。 3ヶ月で気づいたのは、深い睡眠の量に一喜一憂しなくなったこと。日々の数字より、週単位の傾向と「眠りに落ちるまでの時間」がメンタルの状態を一番よく反映している気がしています。 リングは充電頻度がApple Watchより楽なのも地味に大きいです。ただ指輪をつけない仕事の人には向かないんだろうな、と。

家族にCGDの子がいます。PM359の話題、現実味あるのでしょうか

親戚の子が慢性肉芽腫症で、感染のたびに入院しています。 プライム編集の臨床データが出たというニュース、家族で話題になりました。ただ、実際に日本で使える日が来るのは何年後の話なのか、見当もつきません。 体外で造血幹細胞を編集して戻す方法、というのは骨髄移植の経験ある家族からするとイメージしやすいのですが、骨髄移植と比べて体への負担はどうなんでしょうか。

「細胞を若い状態に戻す」初の人体試験、FDAが承認 — Life BiosciencesのER-100

米バイオ企業 Life Biosciences が開発する ER-100 が、FDAから初の人体臨床試験許可を受けました。世界で初めて「部分的リプログラミング(partial reprogramming)」を人に適用する試験です。 【部分的リプログラミングとは】 2012年ノーベル賞を受賞した山中伸弥教授の「山中因子」を応用した技術。細胞を完全に初期化するのではなく、一部だけリセットして「若い状態の機能」を取り戻すことを目指します。マウス実験では、視神経の再生や老化した組織の機能回復が報告されてきました。 【今回の試験の対象】 対象疾患は NAION(非動脈炎性前部虚血性視神経症)。片眼が突然見えにくくなる病気で、現在は有効な治療法がほぼ存在しません。ER-100は反対の健常な眼に投与し、視神経の細胞を「若い状態」に戻して保護することを狙います。Phase 1は安全性の確認が主目的です。 【なぜ重要か】 これまで老化研究は動物実験中心でした。人体での安全性データが取れれば、老化を「治療対象」として扱う研究全体が次の段階に進みます。一方で、リプログラミングは制御を誤るとがん化リスクがあり、慎重な観察が必要な領域でもあります。 出典: - Lifespan.io (2026年2月) - Fight Aging! (2026年2月) ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。

瞑想アプリ90日続けた変化を、なるべく主観抜きで書いてみる

別の方の瞑想アプリの記事を読んで、自分も記録をつけながら90日続けてみたので、できるだけ主観を入れずに変化を残します。 使ったのは10分のガイド付き音声を朝起きてすぐ。継続率は82日/90日。 変化として測れたのは、Apple Watchの夜間平均心拍が58→54、入眠まで(寝室に入ってから眠るまで)の自己申告平均が28分→17分、Mood meterの記録で「不安」を選んだ日が62%→34%でした。 もちろんn=1で、その時期に仕事の繁忙期が抜けたという交絡もあります。それでも、なんとなくの「楽になった」ではなく数字に残せるところは残せた、というのが個人的な発見でした。

在宅遺伝子検査キット、最近どの会社のを使われましたか

数年前に23andMeの結果が出てそれっきりだったのですが、薬物代謝関連の情報を更新したくて、最近の検査キットを調べ始めました。 日本でも医療機関経由のものを含め選択肢が増えていて、迷っています。検査項目の範囲、データの保管ポリシー、医療機関との連携の有無で比較したいのですが、実際に使われた方の感想があれば参考にしたいです。 特に、結果をかかりつけ医に持って行ったときの反応(参考にしてもらえたか、無視されたか)を聞きたいです。

ASGCT 2026のドナー由来CAR-T、ループスでの「薬なし寛解」をどう読みますか

先週のASGCT 2026でImvivaが発表したCTA313のデータ、フォローしている方いますか。 自家CAR-Tではなく同種(ドナー由来)で、しかも自己免疫疾患のループスで寛解導入というのが個人的にはとても新しい話だと感じています。 移植医療の現場にいる立場から気になるのは、HLAアロ反応性とCAR-Tの永続性のバランスです。免疫抑制を最小化したまま十分にB細胞を叩けるのか、長期データが出るまでは慎重に見ています。 ループス患者さん向けの情報としてどう紹介していくべきか、皆さんの読み筋を聞きたいです。

経口GLP-1のorforglipron、日本で処方される日はいつ頃になりそうですか

米国で4月にorforglipron(商品名Foundayo)が肥満症で承認されたというニュースを読みました。注射ではなく経口で、食事の制限もないという話が事実なら、日常臨床の景色が結構変わる気がしています。 気になっているのは日本でのタイムラインです。Lillyは申請を進めている段階だと聞きましたが、PMDAでの審査期間や保険適用の見通しなど、製薬関係の方で読みがある方いますか。 患者さんからの問い合わせが増え始めていて、いつ頃から「現実的な選択肢」として案内できるのか目安を掴みたいです。

「老化を治療対象にする」という言い方、皆さんはどう受け止めていますか

今日Potioneで紹介されていたLife BiosciencesのER-100の話を読んで、改めて気になっています。 リプログラミングや細胞若返り研究の文脈で、「老化そのものを治療対象として扱う」という表現を最近よく見るようになりました。 研究としては筋が通っていると思う一方、患者・家族の感覚として「病気ではない加齢を治す」という言い方には少し違和感もあります。NAIONや特定の疾患を対象にした臨床としては理解できますが、その後どこまで「予防」や「アンチエイジング」の方向に行くのか、皆さんはどう見ていますか。 科学的なフェアな議論ができればうれしいです。

家族性高コレステロール血症が、家系図を書いて初めて見えた話

両親と兄弟のコレステロール値を聞いて回って、家系図に書き出してみたら、父方の祖父・父・叔母・自分が全員LDLが基準値の倍近くあって、しかも全員30代から心血管系のイベントがある、というのに気づきました。 医師に相談したら家族性高コレステロール血症(FH)の疑いが強いということで、遺伝学的検査と早期からのスタチン導入の話になりました。 書いてみるまで、ただ「うちは血が濃いから」くらいに思っていたのですが、紙に書くと一気に像が変わります。同じように家族の数値が気になっている方、一度家系図にしてみることをおすすめします。

Apple WatchのECG通知が早期発見につながった話(自分の家族)

個人体験の共有です。診断や治療の話ではなく、あくまで「通知が病院受診のきっかけになった」というケースとして読んでください。 父(70代)が3週間前からApple Watchで不規則な心拍の通知を断続的に受けていて、最初は無視していたのですが、頻度が増えたので循環器を受診したところ発作性心房細動が見つかりました。 ウェアラブルが「診断」を肩代わりするわけではないですが、本人が「数字を見て不安になった」ことが結果的に早期の受診行動につながったのは、家族として正直ありがたかったです。 皆さんは身近で似たエピソードありますか。

世界初のCRISPR治療「CASGEVY」、5年超の追跡データが示した持続性

1回の治療で本当に効果は続くのか。世界初承認のCRISPR治療薬「CASGEVY（カスジェビー）」をめぐる、その問いへの長期的な答えが出てきました。 【CASGEVYとは】 ゲノム編集技術CRISPRを使い、患者自身の血液をつくる細胞を体外で編集してから戻す一度きりの治療です。対象は、強い痛み発作を起こす鎌状赤血球症（SCD）と、生涯にわたり輸血が必要になる輸血依存性βサラセミア（TDT）。2023年末に世界で初めて承認されました。 【長期追跡で見えたこと】 Vertex社が2025年12月の米国血液学会（ASH）で発表した最新データによると、鎌状赤血球症の患者では、治療を受けた人の全員が血管の詰まりによる激しい痛み発作（VOC）を起こさない状態を維持していました。追跡期間は鎌状赤血球症で最長5.5年、βサラセミアで最長6年に及びます。βサラセミアの患者の多くも輸血を必要としない状態が続いていました。 【なぜ注目されるのか】 一度の治療で長期にわたり効果が保たれる可能性が、実際の追跡データで裏づけられた点に意味があります。新しい治療法ほど「効果はいつまで続くのか」が問われますが、年単位の積み重ねがその不安に答えはじめています。 出典：Vertex Pharmaceuticals プレスリリース（2025年12月、ASH 2025） 本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。

バイオや医療のニュース、どこで追っていますか

バイオや創薬の話題に興味が出てきたのですが、信頼できる情報をどこで追えばいいのか迷っています。一般のニュースサイトだと見出しが大げさなことも多くて。皆さんが普段チェックしている情報源があれば教えてください。

睡眠トラッカーを3ヶ月使ってみた

スマートウォッチの睡眠記録を3ヶ月続けてみました。数値そのものより、寝る前にスマホを見た日とそうでない日の差がはっきり出たのが意外でした。深い睡眠の時間が目に見えて違います。皆さんは健康アプリのデータをどう活用していますか。

瞑想アプリ、続けられた人いますか

何度か瞑想アプリを始めては挫折しています。最初の一週間はやる気が出るのですが、だんだん開かなくなってしまう。続いている方はどんな工夫をしているのか知りたいです。時間帯を固定するといい、という話も聞きました。

ゲノム編集の話を家族にどう説明するか

遺伝子に関わる病気の治療法が進んでいるという話を、高齢の家族に説明しようとして言葉に詰まりました。専門用語を使わずに伝えるのが難しい。皆さんなら「ゲノム編集」をどう一言で説明しますか。うまい例えがあれば参考にしたいです。