CRISPR治療の最新動向まとめ

CASGEVYの承認審査、日本ではどのくらいのスケジュール感なのでしょうか？欧米に比べてかなり遅れている印象です。

コスト面が最大の課題ですよね。1回の治療に数千万円かかるとなると、保険適用がないと普及は難しい。

鎌状赤血球症の患者さんにとっては画期的な治療法。日本でもβサラセミアの患者さんへの適用が期待されています。

オフターゲット効果の長期的な影響がまだ不明なのが気になります。10年後のフォローアップデータが欲しい。

素晴らしいまとめありがとうございます。臨床現場での説明資料として参考にさせていただきます。

中国でもCRISPR治療の臨床試験が急速に進んでいますね。規制の違いが進捗に大きく影響している印象。