Casgevy（CRISPR鎌状赤血球治療）2年間追跡データ：VOC発作ゼロを維持

Vertex/CRISPRのCasgevy（exagamglogene autotemcel）について、2年間の長期追跡データがNEJMに掲載されました。 重要な結果： ・治療を受けた44名中42名（95.5%）が24ヶ月間VOC（血管閉塞性クリーゼ）発作ゼロ ・胎児ヘモグロビン（HbF）レベルは平均43.5%で安定維持 ・重篤な有害事象の新規発生なし ・QOLスコアが治療前と比較して有意に改善 たった1回の治療で2年間持続する効果。遺伝子治療の新時代を実感します。ただし、バスレオセルとの使い分けや、長期10年以上のデータはまだこれからです。 コスト面（約220万ドル/患者）のアクセシビリティ問題も継続的に議論が必要ですね。