体内投与のCRISPR、臨床データの読み方で迷っています
遺伝子編集を体の中で直接行うアプローチの臨床結果がいくつか出てきましたが、発作の減少率みたいな数字をどう受け止めればいいのか悩んでいます。
短期の効果と長期の安全性は別物だと思うので、こういうデータを見るときに注目しているポイントがあれば聞きたいです。
短期の効果と長期の安全性を分けて見る、という視点に賛成です。発作の減少率だけで判断するのは早い気がします。
対象になった患者さんの人数や追跡期間も合わせて見ています。少人数だと、まだ慎重に解釈すべきかなと。