プライム編集の治療薬PM359、NEJM正式掲載でCGDプログラム復活へ

Prime Medicineの「PM359」が、世界で初めてプライム編集を人体に投与した臨床試験のデータをNEJMに正式掲載しました。一度は資金難で開発中断が報じられた治療薬が、FDAとの協議を経て再起動するシグナルが出ています。 【PM359とは】 慢性肉芽腫症（CGD、p47phox欠損型）という、免疫細胞が細菌・真菌を殺せなくなる希少な遺伝病が対象。患者自身の造血幹細胞を体外で取り出し、プライム編集で原因変異を直接「検索・置換」してから戻す方式です。CRISPR-Cas9の「切断」やベース編集の「1文字置換」より自由度が高い、いわゆる第2.5世代の編集技術として注目されてきました。 【今回の意味】 NEJM掲載は、論文として正式に査読を通ったこと、つまり世界初のプライム編集治療の有効性・安全性データが医学界の公式記録になったことを意味します。Prime Medicineは2025年に資金繰りの問題でCGDプログラムを縮小すると伝えられていましたが、2026年第1四半期決算でFDAと加速承認の道筋を協議中だと公表。precisionmedicineonlineは「CGD遺伝子編集計画の復活」と報じています。 【参考】 NEJM論文：https://www.nejm.org/doi/abs/10.1056/NEJMoa2509807 Prime Medicine 1Q26決算：https://investors.primemedicine.com/news-releases/news-release-details/prime-medicine-reports-first-quarter-2026-financial-results-and 情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。