Beam、PKU向け体内ベース編集「BEAM-304」がFDAの治験許可を取得

Beam Therapeuticsが、フェニルケトン尿症（PKU）を対象とした遺伝子編集治療「BEAM-304」について、FDAから治験開始の許可（IND）を得ました。 【PKUとは】 フェニルアラニンという物質をうまく分解できない、生まれつきの代謝の病気です。患者さんは血中にこの物質がたまるのを防ぐため、たんぱく質や食事を生涯にわたって厳しく制限する必要があります。日々の食事管理は大きな負担になりがちです。 【どんな治療か】 BEAM-304は「ベース編集」という技術を使います。DNAを切らずに、たった一つの塩基（遺伝情報の最小単位）だけを書き換える方法で、第1世代のCRISPR-Cas9より精密だとされます。点滴で肝臓の細胞に届け、体の中（in vivo）で原因となる変異を直接修正することを目指します。 【なぜ注目されるか】 細胞を取り出さず体内で編集する点と、原因そのものに働きかけ食事制限からの解放を狙う点が特徴です。Beamは肝臓を標的とする体内ベース編集を、複数の病気に広げる土台と位置づけています。 ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。 出典: Beam Therapeutics / CRISPR Medicine News（2026-06-18）