新薬開発

タウを狙うアルツハイマー病薬、認知低下を遅らせる兆し　ただし主要評価項目は未達

認知症の新薬といえば、長らくアミロイドβを狙うものばかりだった。今回話題になったのは別の標的、タウだ。しかも試験そのものは主要目標を達成していない。 【試験の中身】 バイオジェンが第2相試験「CELIA」の結果をAAIC 2026（ロンドン）で発表した。早期アルツハイマー病の416人が参加し、18か月のプラセボ対照期間でdiranersen（BIIB080）を投与している。60mgを6か月ごと（60人）、115mgを6か月ごと（115人）、115mgを3か月ごと（116人）、そしてプラセボ（115人）の4群だ。 【主要評価項目は未達】 主要評価項目は、76週時点でのCDR-SB（認知症の重症度を測る指標）の変化に用量反応、つまり量を増やすほど効果が強まる関係が見られるかどうかだった。これは達成されていない。ここは曖昧にできない。 【それでも注目された理由】 最も反応がよかったのは60mgを6か月ごとに投与した群（60人）。プラセボ群（115人）と比べて認知機能の低下が緩やかになったと報告され、その度合いはCDR-SBで26%（0.54点）、ADAS-Cog13（記憶や言語をみる認知機能検査）で42%、MMSE（簡易的な認知機能検査）で50%の遅延とされる。脳脊髄液の総タウは全用量群で平均50〜65%減っていた。「治った」ではなく「進みが遅くなった」という話だ。 【今どの段階か】 承認でも申請でもない。第2相が終わった段階で、確かめるための第3相は計画中とされている。 この記事は情報提供を目的としたものです。診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。 出典：バイオジェン発表資料（2026年7月14日、AAIC 2026）

移植後の慢性GVHDを減らす精密細胞治療TREGZI、米FDAが承認

移植そのものは成功しても、そのあとに続く慢性GVHD（移植片対宿主病＝ドナーの免疫細胞が患者の体を攻撃する合併症）が長く患者を苦しめてきた。この積年の課題に対し、ドナー細胞を精密に選別・調製する細胞治療が米国で承認された。 【承認したのは米FDA、対象は限られている】 米FDAは2026年6月30日、Orca Bio社のTREGZIを承認した。適応は成人の血液がんで、HLA適合ドナーからの造血幹細胞移植かつ骨髄破壊的前処置を行う場合に限られる。小児や適合しないドナーは対象外で、日本での承認ではない。 【遺伝子編集ではなく「細胞の選び分け」】 CRISPRのような遺伝子編集治療ではない。ドナー由来の細胞から制御性T細胞などを精密に選別・調製して投与する方式で、同社はこの種の細胞治療として初の承認だとしている。 【第3相試験、12か月時点の数値】 Precision-T（第3相、187人を1対1で無作為に割り付け、年齢中央値43.6歳／19-65歳）の結果。以下はすべて12か月時点。 ・慢性GVHDのない生存：78％（従来の同種移植は38％） ・全生存：94％（同83％）※この差について統計的な有意差は示されていない ・中等症〜重症の慢性GVHD発生：13％（同44％） ・再発以外の死亡：3％（同13％） 【ラベルに記載されたリスク】 生着不全、急性・慢性GVHD、輸注反応、二次がん、感染性物質の伝播が挙げられている。 この記事は情報提供を目的としたものです。診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。 出典：Orca Bio（2026年6月30日発表）

世界初、遺伝性難聴の遺伝子治療「Otarmeni」がFDAの迅速承認を取得

【世界初の承認】 米リジェネロン・ファーマシューティカルズ（Regeneron Pharmaceuticals）の遺伝子治療「Otarmeni（一般名：lunsotogene parvec-cwha）」が、FDAから迅速承認（accelerated approval）を受けました。遺伝性の難聴に対する遺伝子治療としては世界初です。通常の本承認ではなく、追加の検証データ提出を前提とした枠組みです。 【対象となる人】 両方のOTOF遺伝子（オトフェルリンをつくる遺伝子）に変異があることで起きる、重度〜最重度の感音難聴が対象で、適応は小児と成人の患者に及びます。ほかにも適応の条件があり、該当するかどうかは主治医の判断によります。 【しくみ】 AAV1（アデノ随伴ウイルス1型）を使った、2本のベクターに分けて届けるデュアルベクター方式の遺伝子治療です。 【報告されたデータ】 根拠となった臨床試験は、生後10か月から16歳までの小児24人を対象に実施されました。そのうち評価可能な20人の80%で聴力の改善がみられた、と報告されています。 【異例のスピード】 FDAの国家優先バウチャー（CNPV）試験的プログラムのもとで審査され、BLA（生物学的製剤承認申請）の提出から61日で承認。近年のFDA史上でも最速タイの承認とされています。 この記事は情報提供を目的としたものです。診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。 出典：米FDA（2026年4月24日発表）

移植のあとの「慢性GVHD」って、家族はどう向き合えばいいんでしょうか

去年、兄が骨髄移植を受けました。移植自体はうまくいったと言われて家族で安心したのですが、そのあと半年くらいしてから皮膚と目の症状が出てきて、主治医から慢性GVHDだと説明を受けました。 正直、移植が終われば一区切りだと思い込んでいました。実際には、そこからが長い付き合いなんですね。 本人は「思ったより疲れる」と言うくらいで、あまり弱音を吐きません。ただ、通院の頻度も薬の種類も減らないので、家族としてどう構えていればいいのか迷っています。 同じような経験をされた方、生活のなかで工夫していることがあれば教えていただけると助かります。医療的な判断は主治医に相談するつもりですが、日々の過ごし方の話を聞いてみたいです。

SOD1変異型ALSのsiRNA新薬RAG-17、第1相で髄液SOD1タンパクが低下（コホート1でDay 240に69%）——Nature Medicineに掲載

ALS全体ではなく、原因遺伝子SOD1に変異があるタイプだけを狙った薬。その第1相結果がNature Medicineに載った。患者6人を3人ずつ2つのコホートに分けた小さな試験だが、標的のタンパクは確かに減っていた。 【髄液のSOD1タンパクはコホート1でDay 240に69%低下】 論文の要旨によると、髄液（脳と脊髄を満たす液）のSOD1タンパクは、コホート1（3人）で240日目（Day 240）に69%、コホート2（3人）で210日目（Day 210）に減少幅56%。血漿の神経フィラメント軽鎖（神経の損傷を示す指標）はコホート1で62%、コホート2で52%下がった。いずれもベースラインからの変化で、6人全体の平均値ではない。発表資料は個々の患者の最低値が最大85%に達したとも伝えているが、どの群の値かは要旨に記載がない。 【第1相の主要評価項目は安全性】 要旨によると主要評価項目は安全性で、これを達成。重篤な有害事象は0件、有害事象は6人中2人（33%）に出たが、いずれも軽度から中等度で回復した。髄液SOD1やNfLの低下は副次評価項目であり、症状への効果が証明されたという意味ではない。 【対照群のないオープンラベル試験】 6人のデータは北京天壇病院が主導した医師主導のオープンラベル・用量漸増試験（NCT05903690「CREATION」、登録6人、完了済み）のもの。無作為化も対照群もなく、プラセボとの比較はできない。開発元は別に無作為化・二重盲検の32人試験（NCT06556394）も進めているが、こちらは募集中で結果は出ていない。 【動物実験の数字は人の結果ではない】 同じ発表資料にあるSOD1G93Aマウスの生存期間が最大75.8%（128.5日）延びた、カニクイザルの腰髄でSOD1 mRNAが最大91%減ったという値は、いずれも前臨床（動物実験）のもの。人の第1相の数字とは別物として読む必要がある。 この記事は情報提供を目的としたものです。診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。 出典：Nature Medicine / Ractigen Therapeutics（2026年7月15日発表）

「第1相の主要評価項目は安全性」って、毎回言われても忘れがちですよね

新薬のニュースを読むのが好きなのですが、第1相の記事を見るたびに自分の読み方を直しています。 主要評価項目が安全性の試験で、バイオマーカーが何割下がったと書いてあると、つい効果の話として頭に入ってしまう。実際には「その指標が動いた」までしか言えていないのに、です。 最近は、記事を読んだあとに三つだけ確認するようにしました。何人の試験か、対照群があるか、その数字はいつの時点のものか。これだけで受け取り方がかなり変わります。 皆さんは論文や発表資料を読むとき、どこを最初に見ますか。