新薬開発

AlphaFold 4の論文レビュー

AlphaFold 4の論文を読みました。タンパク質-リガンド結合予測の精度向上が目覚ましい。私たちの研究室でも早速検証を始めています。

GLP-1受容体作動薬の新たな適応拡大

セマグルチドやチルゼパチドなどのGLP-1受容体作動薬が、糖尿病・肥満以外にもNASH（非アルコール性脂肪性肝炎）や心不全への適応が検討されています。臨床試験の結果をまとめました。

AlphaFold 4のタンパク質-リガンド結合予測が創薬を変える

AlphaFold 4の論文を精読。タンパク質-リガンド結合予測の精度が従来比で大幅に向上。特にallosteric siteの予測が実用レベルに達した印象。ドッキングシミュレーションのワークフローが根本的に変わりそうです。私たちの研究室でも検証を開始しました。

Exa-cel（CASGEVY）βサラセミア臨床試験結果 — NEJM

NEJMに掲載されたexa-celのβサラセミア臨床試験結果。輸血依存患者の91%が輸血不要に。これは歴史的な成果です。ただし、骨髄前処置の副作用や長期的な安全性データの蓄積が今後の課題。

GLP-1受容体作動薬の適応拡大 — 糖尿病を超えて

セマグルチド、チルゼパチドなどのGLP-1受容体作動薬が、NASH、心不全、CKDへの適応拡大が検討されています。特にNASHに対するセマグルチドの第3相試験結果が注目。肝線維化の改善が確認されたのは画期的。ただし、長期使用時の膵炎リスクや筋肉量減少の問題は引き続きモニタリングが必要です。

薬剤師から見た、先発薬と後発薬のはなし

調剤薬局で働いています。 後発薬（ジェネリック）について「効きが弱いのでは」と心配される患者さんが今でも一定数いらっしゃいます。有効成分は同じであることを説明しますが、添加物の違いで飲み心地が変わることはあるので、そこは正直にお伝えしています。 新薬の話題が多いコミュニティですが、すでにある薬を上手に使う話も時々したいなと思って投稿しました。

PMDA 2025年新薬承認情報まとめ

PMDAの最新承認情報をまとめました。注目は抗体薬物複合体（ADC）の新規承認が複数件。がん治療の選択肢が着実に広がっています。

VERVE-102のニュースを読んで、ふと思ったこと

今日のVERVE-102の記事、興味深く読みました。 一回の投与でコレステロールが下がり続けるって、毎日薬を飲む生活とはまるで発想が違いますよね。飲み忘れの心配がなくなるのは、続けるのが苦手な自分にとっては正直うらやましい話です。 ただ気になるのは、効果がずっと続くということは、もし何か想定外のことが起きたとき後戻りできるのかという点。記事にも対象人数がまだ少ないと書いてありましたが、このあたりが長期データでどう見えてくるのか、素人なりに気になっています。 詳しい方がいたら、こういう「一回きりの治療」の安全性の考え方を教えてもらえると嬉しいです。

経口GLP-1の次世代品、来年あたりから一気に出てくると聞いたのですが、製剤技術はどこまで進んでいますか

皮下注射のGLP-1は世界中で品薄が続いていますが、経口版が本格的に普及すると患者の継続率が大きく変わるはずです。 問題はバイオアベイラビリティで、ペプチド製剤を腸管から吸収させる吸収促進剤(SNAC等)の特許が次々と切れ始めると、ジェネリック寄りの後発も視野に入る、という見方もあります。 製剤技術的に「次の壁」がどこにあるのか、現場でこの領域を見ている方の感覚を伺いたいです。

1回の投与でLDLコレステロールが最大62%減 — イーライリリーのゲノム編集薬VERVE-102、初期臨床で成果

イーライリリーが開発するゲノム編集薬「VERVE-102」が、1回の投与で悪玉コレステロール（LDL）を大きく下げる初期臨床の結果を発表しました。NEJMに同時掲載されています。 【何が起きたのか】 2026年5月25日、フェーズ1bの「Heart-2試験」結果が公表されました。35人に1回投与したところ、LDLの産生を促すPCSK9というタンパク質が最大88%減り、LDLは最大62%下がりました。効果は最長18か月続き、治療に関連する重い副作用は報告されていません。 【なぜ注目なのか】 従来の薬は飲み続ける必要がありますが、VERVE-102は肝臓の遺伝子の1文字だけを書き換える「ベース編集」を使い、一度の投与で効果が長く続くことを狙います。CRISPRに続く第2世代ゲノム編集の代表的な成功例として位置づけられています。 ただし対象人数はまだ少なく、長期の安全性は今後の大規模試験で確かめる段階です。 【出典】 BioPharma Dive / NEJM（2026年5月） ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。

ベース編集って、いわゆるCRISPRとどう違うんでしょうか

最近よく「ベース編集（塩基編集）」という言葉を見かけます。普通のCRISPRはDNAをハサミで切るイメージなのに、ベース編集は1文字だけ書き換えると説明されていて、そこがいまいち腑に落ちません。 切らずに書き換えられるなら、その分だけ安全性が高いという理解で合っていますか？詳しい方がいたら、ざっくりで構わないので教えてほしいです。

コレステロールの薬、種類が増えてきた印象

数年前まではコレステロールの薬といえば定番のものくらいしか意識していませんでしたが、最近は仕組みの違うものがいろいろ出てきているんですね。 注射タイプの話を聞いたときも驚きましたが、今日のニュースのような一回投与の話まで出てくると、選択肢の広がり方に時代を感じます。 もちろん自分に何が合うかは主治医と相談する話だと理解していますが、こうして仕組みの違いを知っておくと、説明を受けたときの理解度が変わる気がしています。同じように感じている方いますか。

アルツハイマー新薬の副作用、家族に説明するのが難しい

母にレカネマブが処方されることになりました。ARIA(脳の浮腫・微小出血)のリスクをMRIで定期チェックすると説明を受けたのですが、本人が「副作用が出るかもしれない薬」という言い方に強く反応してしまって、次の予約に行きたがらない状態です。 同じような経験をされた方、ご家族にどんな言葉で説明されましたか。リスクを正確に伝えつつ、続ける意欲を削がない伝え方が難しいです。

1回の注射でコレステロールを長期に下げる——リリーの「VERVE-102」、LDL最大62%減

心臓病の予防は「毎日の薬を一生のむ」のが当たり前でした。その常識を覆すかもしれない結果が出ました。米イーライ・リリーの「VERVE-102」が、たった1回の投与で悪玉コレステロール（LDL）を最大62%下げ、18か月続いたと報告されました。 【どんな治療か】 ゲノム編集の一種「ベース編集」（DNAの文字を1つだけ書き換える技術）を、体の中で直接おこなう薬です。肝臓でコレステロールを上げる働きをする「PCSK9」という遺伝子を1回だけ書き換え、効果を持続させる狙いです。 【何がわかったか】 初期段階の臨床で、PCSK9というたんぱくが最大88%、LDLが最大62%減りました。この下げ幅が18か月にわたり保たれたとされ、成果は医学誌NEJMに掲載されました。リリーは2025年に開発元のVerve社を買収しており、今回の前進はその判断を後押しする形です。 【なぜ注目されるか】 毎日の服薬や定期的な注射に代わり、1回で長く効く「打ち切り型」の予防につながる可能性があるためです。 ただし対象人数の多い検証はこれからで、有効性と長期的な安全性は今後の大きな試験で確かめられます。 出典：NEJM、BioPharma Dive ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。

新薬が承認されるまでの長さについて

新薬のニュースを見ると「第3相試験」や「承認申請」といった言葉が出てきますが、最初の研究から実際に患者さんに届くまで10年以上かかることも珍しくないそうです。ニュースで話題になる頃には、研究自体はかなり前から進んでいるんですよね。その時間差を意識して読むと、見え方が変わる気がします。

AATDという病気、初めて知りました

今日のニュースでアルファ1アンチトリプシン欠乏症という病気を初めて知りました。肺と肝臓の両方に来るというのが怖いなと思って。 日本ではあまり聞かない印象ですが、欧米に比べて患者さんが少ないということなんでしょうか。それとも気づかれていないだけなのか、気になっています。

「加速承認」って結局どういう仕組みなんでしょう

今回のBEAM-302のニュースでも「加速承認を目指す」と出ていました。普通の承認とどう違うのか、いまいち分かっていません。 早く患者さんに届くのは良いことだと思う反面、データが揃いきる前に世に出るということなら、後で評価が覆ることもあるのかな、と素人ながら少し心配になりました。

新薬の副作用、みなさんはどう向き合っていますか?

持病で去年から新しい薬を始めたのですが、説明書に書かれている副作用のリストが長くて、最初は読むだけで不安になりました。 結局は主治医に細かく相談しながら様子を見るしかないのですが、 他の患者さんがどう情報と向き合っているのか気になります。 医療相談ではなく、純粋に「情報との距離の取り方」の話として聞きたいです。

新薬が承認されるまでの流れがいまいち分かりません

ニュースで「第3相試験で良い結果」とよく見かけますが、そこから実際に病院で使えるようになるまで何が起きているのか、よく分かっていません。 申請してから承認まで、日本だとどれくらいかかるものなんでしょうか。詳しい方がいたら、ざっくりでいいので教えてもらえると嬉しいです。

AIで薬を設計する、という話の現在地が知りたい

タンパク質の構造予測から一歩進んで、AIが候補化合物そのものを設計する、という話を聞きました。 素人感覚だと「じゃあもう人はいらないの?」と思ってしまうのですが、実際は臨床試験という長い検証が残っているわけで、設計が速くなっても承認までの道のりは別物ですよね。このあたり、現場に近い方の温度感が知りたいです。

経口GLP-1のorforglipron、日本での承認時期はどのくらいになりそう?

ATTAIN-1の72週11.2%減のデータがNEJMに載りました。注射のGLP-1から錠剤に変わるのは、続けやすさという意味で大きい気がします。 アメリカでは2026年中の承認申請という話を見ましたが、日本での承認はどのくらい後ろにずれそうですか。 薬価がどうなるかも気になります。GLP-1は今でも処方制限がきついので、経口になっても保険適用の縛りは変わらないのかな、と。

遺伝子の1文字を書き換える薬「BEAM-302」、肺・肝臓を脅かす難病で保護ラインを1年間キープ

ビーム・セラピューティクスのゲノム編集薬「BEAM-302」が、アルファ1アンチトリプシン欠乏症（AATD）という難病で、効果を1年間安定して保ったというデータを発表しました。 【どんな病気なのか】 AATDは生まれつきの遺伝子の変化で、肺と肝臓を守るタンパク質「アルファ1アンチトリプシン（AAT）」が正しく作れなくなる病気です。AATが足りないと肺が壊れやすくなり、異常なタンパク質が肝臓にたまって肝障害も起こします。 【何が起きたのか】 2026年5月、米国胸部学会（ATS 2026）で発表されました。BEAM-302は肝臓の遺伝子の1文字だけを書き換える「ベース編集」で、AATを正しく作れるよう原因そのものを直そうとする薬です。最も高い用量を投与した患者では、肺を守るのに必要とされる目安（11µM）を超えるAATが、12か月間安定して保たれました。 【なぜ注目なのか】 コレステロールを下げる同種の薬が心臓病をねらうのに対し、BEAM-302は肺と肝臓の難病をねらいます。2026年後半には承認をめざす本格的な試験段階に進む予定です。 ただし対象人数はまだ限られ、長期の安全性は今後の大規模試験で確かめる段階です。 【出典】 Beam Therapeutics プレスリリース / GlobeNewswire（2026年5月） ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。

鎌状赤血球症の遺伝子治療、価格の話はどこまで進んでいる?

承認された遺伝子治療がいくつか出てきましたが、一回数億円という価格の話を聞くたびに、結局誰が受けられるんだろうと考えてしまいます。 保険や公的な補助の枠組みがどこまで議論されているのか、最近の動きを知っている人がいたら教えてほしいです。技術が実用化されても届かなければ意味がないという気持ちがあります。

Eli Lilly経口GLP-1受容体作動薬orforglipron Phase 3結果：体重14.7%減少

Eli Lillyが経口GLP-1受容体作動薬orforglipronの第3相臨床試験（ATTAIN-1）の結果を発表しました。36週間の投与で平均14.7%の体重減少を達成。注射剤と遜色ない効果を経口で実現できるのは画期的です。 主なポイント： ・プラセボ群（-2.3%）と比較して統計的に有意 ・消化器系副作用（悪心、下痢）は注射剤より若干低い傾向 ・1日1回の経口投与で利便性が高い ・2027年前半の承認申請を予定 注射が苦手な患者さんにとって大きな選択肢になりそうです。GLP-1市場の競争がさらに激化しますね。

FDA 2025年新薬承認55件で過去最高水準：腫瘍学が最多、加速承認の活用が顕著

Natureが2025年のFDA新薬承認を総括した記事を公開しました。全55件の新薬が承認され、特に腫瘍学分野が突出しています。 主なポイント： ・2025年承認55件は2018年の59件に次ぐ歴代2位の水準 ・腫瘍学領域が全体の約30%を占め最多 ・非小細胞肺がん治療薬sevabertinibなど加速承認が目立つ ・血液がん（AML、MDS）領域でも複数の新薬 ・希少疾患向けのオーファンドラッグ承認が増加傾向 「新薬開発の黄金期」とNatureは評価しています。ただし、加速承認の適切な運用に関する議論も続いており、FDA内部でも市販後確認試験の迅速化が課題とされています。 腫瘍内科医として、特にADCやbispecific抗体の承認が増えてきている点に注目しています。治療選択肢が増える一方、シーケンシャル治療の最適化がますます重要になってきました。

iPS細胞の再生医療製品、世界初の承認——心不全「リハート」とパーキンソン病「アムシェプリ」、秋に初移植へ

世界で初めて、iPS細胞からつくった再生医療製品が患者の治療に使われようとしています。日本の2製品が2026年3月6日に承認され、秋にも国内で販売・最初の移植が始まる見通しです。 【どんな2製品か】 ひとつは重い心不全に使う「リハート」。大阪大学発のベンチャー、クオリプスが開発した、iPS細胞から育てた心筋細胞のシートです。胸を開いて心臓の表面に直接貼り付け、弱った心臓の働きを助ける狙いです。 もうひとつはパーキンソン病に使う「アムシェプリ」。住友ファーマが開発した、iPS細胞からつくったドパミン神経のもとになる細胞です。脳の被殻という部分に移植し、不足する神経のはたらきを補います。 【なぜ画期的か】 どちらも「条件・期限付き承認」という、7年間の期限つきで実際の治療を通じて効果を確かめる仕組みでの承認です。iPS細胞由来の製品が実用化されるのは世界で初めてとされます。 【これから】 販売や保険適用の準備が進み、秋に最初の移植が予定されています。一方で治験の症例数はまだ少なく、本当の有効性と長期の安全性はこれからの実際の治療で確かめられます。 出典：時事通信、Science Portal（JST） ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。

ローリング申請って結局どういう仕組みなんでしょう

ニュースでよく見る『ローリングBLA』という言葉、データが揃ったところから順に提出していくやり方という理解で合っていますか。 全部まとめてから出すより早く審査が進むイメージなのですが、詳しい方いたら教えてほしいです。

経口GLP-1のorforglipron、日本で処方される日はいつ頃になりそうですか

米国で4月にorforglipron(商品名Foundayo)が肥満症で承認されたというニュースを読みました。注射ではなく経口で、食事の制限もないという話が事実なら、日常臨床の景色が結構変わる気がしています。 気になっているのは日本でのタイムラインです。Lillyは申請を進めている段階だと聞きましたが、PMDAでの審査期間や保険適用の見通しなど、製薬関係の方で読みがある方いますか。 患者さんからの問い合わせが増え始めていて、いつ頃から「現実的な選択肢」として案内できるのか目安を掴みたいです。

新薬の承認スピード、国によってこんなに違うんですね

ある治療が海外では使えるのに日本ではまだ、という話を時々見ます。安全性を丁寧に見るのは大事だと理解しつつ、待っている患者さんのことを考えると複雑な気持ちになります。 このあたりの仕組みの違い、なんとなくでも理解している方がいたら教えてください。

ローリング申請という仕組みについて

ニュースでよく見る『ローリング申請(rolling submission)』、普通の承認申請と何が違うのか調べてみました。 完成した資料を一括で出すのではなく、出来上がったセクションから順次FDAに提出していく方式とのこと。審査側も早い段階から内容を見られるので、全体の承認までの時間短縮が期待できると。ブレークスルー指定を受けた薬でよく使われるみたいですね。制度の話なので詳しい方の訂正歓迎です。