体内CRISPRが世界初の第3相成功、遺伝性血管性浮腫で発作87%減

Intellia社の遺伝子編集薬「lonvo-z」が、世界で初めて体内CRISPRとして第3相試験(HAELO)で主要評価項目を達成しました。 対象は遺伝性血管性浮腫(HAE)。突然全身がむくみ、喉に出ると命に関わることもある、原因不明の腫れを繰り返す難病です。 【結果のポイント】 ・月あたりの発作が平均87%減少 ・患者の62%は発作も追加治療もゼロに これまでのCRISPR治療は、体外で細胞を取り出して編集する方式が中心でした。今回は体の中に直接届けて編集する「in vivo(体内)型」。その方式で第3相を成功させたのは世界初です。一度の投与で効果が長く続くと期待されています。 IntelliaはFDAへの承認申請を順次提出中(ローリングBLA)で、2027年前半の承認・販売開始を目標にしています。 この記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。 出典:TipRanks (2026年)