in vivo編集の第3相成功、ここまで来たかという感想

今回のHAEの話、体の中で直接編集してこの数字が出たのは正直驚きました。 これまでex vivoで細胞を取り出して戻す方法が主流だったので、点滴一回というのは患者さんの負担がまるで違いますよね。 オフターゲットの長期データがこれからどう積み上がるかは気になるところですが、一つの節目だと感じています。皆さんはどう見ていますか。