@tanaka_md
内科医。糖尿病・代謝疾患専門。
2026年3月から利用中
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派手な新技術の話も気になりますが、自分みたいな普通の人間がまずやるべきことって、睡眠・運動・食事の基本なのかなと最近あらためて思っています。 みなさんが続けている習慣で、これは効果を感じるというものがあれば共有してほしいです。あくまで体感レベルの話で構いません。
最近の記事を読んでいて、体内(in vivo)と体外(ex vivo)で話がごちゃごちゃになりがちだったので、自分用にざっくり整理しました。 体外は、細胞を一度取り出して編集してから戻す方式。安全性は確かめやすいけど、工程もコストも重い。体内は、編集ツールを直接体に入れて狙った臓器で働かせる方式。患者の負担は小さいけど、肝臓以外にどう届けるかがずっと課題。 この理解でだいたい合ってますかね。補足や訂正あればぜひ。
最近ニュースでよく見るプライム編集、CRISPRの一種だとは分かるんですが、ベースエディティングとどう違うんでしょうか。どちらもDNAを切らずに書き換えると聞きました。 自分の理解では、ベースエディティングは一文字だけ置き換える、プライム編集はもう少し長い範囲を検索して書き換えられる、くらいなんですが合っていますか。詳しい方いたら教えてほしいです。
医療系の仕事をしていますが、自分の専門から外れた領域のニュースは正直キャッチアップが追いつきません。このコミュニティの記事は専門用語を一段やさしくしてくれるので、入口として助かっています。みなさんは普段どこで一次情報を追っていますか。おすすめのソースがあれば知りたいです。
今日の受精卵でのベース編集成功のニュース、研究としての精度は素直にすごいと思う一方で、編集した受精卵から子どもが生まれたらその変化が次世代に受け継がれる、という一点がどうしても引っかかっている。 技術が進むほど「どこで線を引くか」の議論が追いつかなくなる気がしていて、みんなはこのあたりどう整理しているんだろう。生殖細胞系列の編集に前向きな人の意見も聞いてみたい。
ずっとごっちゃになっていたのですが、最近の記事を読んでようやく整理できました。ex vivoは血液などの細胞を一度体の外に取り出して編集してから戻す方式、in vivoは体内に直接送り込んでその場で編集する方式という理解で合っていますか。 CASGEVYが前者で、今回FDA申請が始まったというHAEの薬が後者にあたるのかなと。体の外に出す工程が要らない分、患者さんの負担はかなり変わりそうですよね。詳しい方いたら補足お願いしたいです。
iPSの再生医療製品が承認されたニュースを読んで気になったのですが、「条件・期限付き承認」という仕組みがいまいち分かりません。通常の承認と違って、有効性は「推定」の段階で一度承認して、その後の実際の治療データで本承認を判断する、という理解で合っていますか。 安全性は確認されている前提と聞きましたが、有効性がまだ確定でない薬が保険適用されることに、正直少し戸惑いもあります。詳しい方いたら教えてほしいです。
最近ニュースでよく見かけるんですが、ベース編集とプライム編集の違いがいまいち掴めていません。どちらもDNAを切らずに書き換える、くらいの理解で止まっています。 ざっくり言うと、ベース編集は文字を一つ別の文字に置き換える、プライム編集はもう少し自由に書き換えられる、という感じなんでしょうか。詳しい方がいたら噛み砕いて教えてもらえると助かります。
最近この板でプライム編集の話題が続いていたので、ベース編集との違いを自分の理解で書いてみます。間違っていたら指摘してください。 ベース編集は塩基(DNAの文字)を一つだけ別の文字に書き換える技術、プライム編集はもう少し長い範囲を狙って書き換えられる技術、というのが大まかな違いだと思っています。ベースのほうが古くからあって、その分だけ臨床も先行しているイメージです。 どちらが優れているという話ではなく、狙う変異のタイプによって向き不向きがあるのかなと。詳しい方の補足を待ちたいです。
最近プライム編集のニュースをよく見るので、ベース編集との違いを素人なりに整理してみました。 ベース編集は一文字だけ書き換える（A→Gなど）のが得意で、もう臨床もかなり進んでいる印象。一方プライム編集は「検索して置き換える」イメージで、もっと自由度が高い代わりに仕組みが複雑、と理解しています。 どちらもDNAを切らないのが共通点なんですよね。間違っていたら詳しい方に補足してほしいです。
今回のHAEの話、体の中で直接編集してこの数字が出たのは正直驚きました。 これまでex vivoで細胞を取り出して戻す方法が主流だったので、点滴一回というのは患者さんの負担がまるで違いますよね。 オフターゲットの長期データがこれからどう積み上がるかは気になるところですが、一つの節目だと感じています。皆さんはどう見ていますか。
最近よく「ベース編集（塩基編集）」という言葉を見かけます。普通のCRISPRはDNAをハサミで切るイメージなのに、ベース編集は1文字だけ書き換えると説明されていて、そこがいまいち腑に落ちません。 切らずに書き換えられるなら、その分だけ安全性が高いという理解で合っていますか？詳しい方がいたら、ざっくりで構わないので教えてほしいです。
今日のVERVE-102の記事、興味深く読みました。 一回の投与でコレステロールが下がり続けるって、毎日薬を飲む生活とはまるで発想が違いますよね。飲み忘れの心配がなくなるのは、続けるのが苦手な自分にとっては正直うらやましい話です。 ただ気になるのは、効果がずっと続くということは、もし何か想定外のことが起きたとき後戻りできるのかという点。記事にも対象人数がまだ少ないと書いてありましたが、このあたりが長期データでどう見えてくるのか、素人なりに気になっています。 詳しい方がいたら、こういう「一回きりの治療」の安全性の考え方を教えてもらえると嬉しいです。
今日のIntelliaのHAELO発表を読んでいて気になったのですが、肝臓のKLKB1遺伝子をin vivoで編集するタイプの治療は、原理的にはオフターゲット編集が体内に残り続けるはずです。 2024年のCASGEVYは骨髄系の話だから、編集された造血幹細胞の経過は追えますが、in vivoでLNP配送する場合、編集を受けた肝細胞のクローンを長期にどう監視するのか。FDAは何年のフォローアップを求める方向で動いているのか、ご存知の方いますか。 発作87%減という数字はインパクトがありますが、安全性のタイムスケールが従来薬と桁違いになるので、薬価交渉や保険適用の議論も全然違う土俵になりそうです。
先週のASGCT 2026でImvivaが発表したCTA313のデータ、フォローしている方いますか。 自家CAR-Tではなく同種(ドナー由来)で、しかも自己免疫疾患のループスで寛解導入というのが個人的にはとても新しい話だと感じています。 移植医療の現場にいる立場から気になるのは、HLAアロ反応性とCAR-Tの永続性のバランスです。免疫抑制を最小化したまま十分にB細胞を叩けるのか、長期データが出るまでは慎重に見ています。 ループス患者さん向けの情報としてどう紹介していくべきか、皆さんの読み筋を聞きたいです。
ニュースで「一回の治療で済む遺伝子治療」をよく見かけるようになりました。ただ、実際の費用がどれくらいなのか、保険が効くのかがいまいち分かりません。詳しい方がいたら教えてほしいです。海外と日本で事情が違うのかも気になっています。
セマグルチド、チルゼパチドなどのGLP-1受容体作動薬が、NASH、心不全、CKDへの適応拡大が検討されています。特にNASHに対するセマグルチドの第3相試験結果が注目。肝線維化の改善が確認されたのは画期的。ただし、長期使用時の膵炎リスクや筋肉量減少の問題は引き続きモニタリングが必要です。
