体内で遺伝子を編集する治療、世界で初めて規制申請へ

遺伝子治療の世界で、新しい節目が訪れました。 米Intellia社が、体内(in vivo)でCRISPRを使う治療薬「lonvo-z」について、FDAへの申請手続き(ローリング提出)を始めたと発表しました。承認されれば、体の中で直接遺伝子を編集するタイプとしては世界初の薬になります。 【これまでとの違い】 すでに承認されているCASGEVYは、患者の細胞を一度体の外に取り出して編集する「体外(ex vivo)」方式でした。今回のlonvo-zは注射で体内に届け、肝臓の中で直接編集します。入院や複雑な処置が要らない点が大きく異なります。 【対象の病気】 遺伝性血管浮腫(HAE)。顔や喉、おなかが突然腫れる発作をくり返す、まれな遺伝性の病気です。 【臨床試験の結果】 第3相試験で、発作が平均87%減ったと報告されました。一度の投与で長く効くことが期待されています。 体外編集の次は体内編集へ。遺伝子治療が新しい段階に入りつつあります。 出典: Intellia Therapeutics (2026-06-13) ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。