CRISPR・遺伝子治療

体内で遺伝子を編集する治療、世界で初めて規制申請へ

遺伝子治療の世界で、新しい節目が訪れました。 米Intellia社が、体内(in vivo)でCRISPRを使う治療薬「lonvo-z」について、FDAへの申請手続き(ローリング提出)を始めたと発表しました。承認されれば、体の中で直接遺伝子を編集するタイプとしては世界初の薬になります。 【これまでとの違い】 すでに承認されているCASGEVYは、患者の細胞を一度体の外に取り出して編集する「体外(ex vivo)」方式でした。今回のlonvo-zは注射で体内に届け、肝臓の中で直接編集します。入院や複雑な処置が要らない点が大きく異なります。 【対象の病気】 遺伝性血管浮腫(HAE)。顔や喉、おなかが突然腫れる発作をくり返す、まれな遺伝性の病気です。 【臨床試験の結果】 第3相試験で、発作が平均87%減ったと報告されました。一度の投与で長く効くことが期待されています。 体外編集の次は体内編集へ。遺伝子治療が新しい段階に入りつつあります。 出典: Intellia Therapeutics (2026-06-13) ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。

ゲノム編集の食品、表示ってどうなっているんだろう

スーパーで売られている野菜の一部に、ゲノム編集の技術が使われていると聞きました。従来の品種改良と何が違うのか、自分の中でうまく整理できていません。 表示の義務があるのかどうかも国によって扱いが違うようで、詳しい方がいたら考え方の入り口だけでも教えてもらえると助かります。

Beam、PKU向け体内ベース編集「BEAM-304」がFDAの治験許可を取得

Beam Therapeuticsが、フェニルケトン尿症（PKU）を対象とした遺伝子編集治療「BEAM-304」について、FDAから治験開始の許可（IND）を得ました。 【PKUとは】 フェニルアラニンという物質をうまく分解できない、生まれつきの代謝の病気です。患者さんは血中にこの物質がたまるのを防ぐため、たんぱく質や食事を生涯にわたって厳しく制限する必要があります。日々の食事管理は大きな負担になりがちです。 【どんな治療か】 BEAM-304は「ベース編集」という技術を使います。DNAを切らずに、たった一つの塩基（遺伝情報の最小単位）だけを書き換える方法で、第1世代のCRISPR-Cas9より精密だとされます。点滴で肝臓の細胞に届け、体の中（in vivo）で原因となる変異を直接修正することを目指します。 【なぜ注目されるか】 細胞を取り出さず体内で編集する点と、原因そのものに働きかけ食事制限からの解放を狙う点が特徴です。Beamは肝臓を標的とする体内ベース編集を、複数の病気に広げる土台と位置づけています。 ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。 出典: Beam Therapeutics / CRISPR Medicine News（2026-06-18）