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山山本大輔@yamamoto_d·6月1日

肝臓を狙う遺伝子治療が増えている気がする

コレステロールのVERVEもそうですが、最近は肝臓の遺伝子を書き換えるアプローチをよく見る気がします。今回のAATDも肝臓由来のタンパク質の話でしたね。 肝臓って遺伝子治療の標的として届けやすいとか、何か技術的な理由があるんでしょうか。詳しい方の解説があると嬉しいです。

コメント1件

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渡渡辺隆·6月1日

肝臓は血流が豊富で、脂質ナノ粒子(LNP)が集まりやすい臓器として知られています。届けやすさという点で標的にしやすい、という背景はありそうですね。