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15
前前田優花@maeda_yuka·6月17日

希少疾患の臨床試験のニュースが増えた気がする

ここ一年くらい、これまで治療法がほとんどなかった希少疾患で第3相まで進んだという話を立て続けに見るようになりました。気のせいでしょうか。遺伝子編集の対象として、患者数が少なくても原因がはっきりしている病気が選ばれやすいのかなと素人なりに想像しています。同じように感じている人いますか。

コメント1件

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小小林正樹·6月18日

原因遺伝子がはっきりしている疾患ほど標的を絞りやすい、というのはありそうですね。患者数が少なくても、効果が明確に出やすい領域から進んでいる印象です。