体内で遺伝子を編集する世界初の薬、FDAに承認申請が始まる

インテリア・セラピューティクス（Intellia）が、体の中で直接DNAを書き換える「in vivo(生体内)CRISPR治療」として世界で初めて、FDA(米食品医薬品局)へのローリング承認申請を始めました。 【どんな薬か】 lonvo-z(ロンボゼット)は、遺伝性血管性浮腫(HAE)という難病が対象です。HAEは顔やのど、手足などが繰り返し腫れる病気で、のどが腫れると命に関わることもあります。これまでは発作を抑えるため、定期的な投与を続ける必要がありました。 【臨床試験の結果】 第3相試験「HAELO」では、発作の回数が平均で87%減少。患者の62%が試験期間中、発作がまったく起きなかったと報告されています。注射は一度きりです。 【「1回の投与で生涯」という発想】 体内でCRISPRが、発作の引き金になるタンパク質を作る遺伝子を狙って編集します。狙いどおりなら、効果が長く続くと期待されています。 今週イスタンブールで開かれるEAACI(欧州アレルギー学会、6月12〜15日)で追加データが発表される予定です。 ただし「1回で生涯」が本当かは、長期の追跡でこれから確かめられる段階です。承認もまだ審査前です。 出典: CGTLive / Intellia IR(2026年6月) 本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。