Intellia、HAE第3相「HAELO」成功 — 一回投与で発作87%減、BLAローリング提出へ

【ニュース】 Intellia Therapeutics（米）が、遺伝性血管浮腫（HAE）を対象としたCRISPR治療薬「ネクサガジーン」のグローバル第3相試験「HAELO」で主要評価項目を達成したと発表した。同社は2026年第4四半期から米FDAへのローリングBLA（生物製剤承認申請）を開始する予定。 【何が起きたか】 HAEは、毛細血管から血漿が漏れて顔・喉・腹部などに激しい腫れの発作が起きる希少疾患。今回の試験では、肝臓のKLKB1遺伝子をin vivoでCRISPR編集する一回投与で、月平均の発作回数を約87%減らした（プラセボ比）。投与した60人のうち、観察期間中に発作ゼロを維持した患者が約7割。重い副作用は報告されていない。 【なぜ意義があるか】 これまでHAEの予防治療は、抗体注射や経口薬を定期的に続ける必要があった。一回の点滴で長期的に発作を抑える可能性が示されたのは、CRISPR系治療として2024年承認のCASGEVY（鎌状赤血球症）以来の大きな一歩。「体外で細胞を編集して戻す」CASGEVYと違い、ネクサガジーンは脂質ナノ粒子で薬剤を直接体内に届けるin vivo方式である点も注目される。 【今後】 ローリング提出は2026年Q4開始予定。承認されれば、in vivo CRISPR治療として世界初の承認例になる可能性がある。 ※本記事は情報提供を目的としたものであり、診断や治療方針は必ず主治医にご相談ください。 出典：Intellia Therapeutics IR（2026-05-27）