DNAを切らない「エピゲノム編集」、筋ジストロフィーで初のヒト試験を完了

【FSHDに新アプローチ】 米Epicrisprは、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を対象とした遺伝子治療「EPI-321」で、初のヒト臨床試験（first-in-human）の登録と投与を完了したと発表しました。 FSHDは、本来抑えられているはずの「DUX4」という遺伝子が誤って働き、筋肉が徐々に弱っていく難病です。EPI-321はこのDUX4の働きを抑えることを狙います。 【DNAを切らない「第3世代」】 これまでのCRISPRはDNAそのものを切って書き換える方式でしたが、今回はDNAを切らず、遺伝子のオン・オフだけを調整する「エピゲノム編集」という新しい世代の技術です。 【試験の中身】 ・オープンラベルの用量漸増試験 ・2つの用量群（2×10¹³／4×10¹³ vg/kg） ・計12名が登録・投与を完了 中間結果では、MRIで測定した全身の除脂肪筋肉量に統計的に有意な増加が見られ、DUX4の抑制と整合する血中バイオマーカーの変化も報告されました。 ただし、これは初期段階（用量漸増）の中間データであり、承認された治療法ではありません。効果や安全性は今後の検証が必要です。 情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。 出典：Epicrispr Biotechnologies（2026年7月7日発表）