プライム編集、世界初の承認へ前進——患者わずか2人のデータでFDAに挑むPrime Medicine

DNAを「検索して書き換える」プライム編集（2.5世代の遺伝子編集技術）を使った治療薬が、世界で初めて承認に近づいています。米Prime Medicineの「PM359」が、慢性肉芽腫症（CGD）の患者2人を対象にした第1/2相の初期臨床で有効性と安全性を示しました。 【慢性肉芽腫症（CGD）とは】 免疫細胞が細菌や真菌を殺す力を失う、まれな遺伝性の免疫不全症です。繰り返す重い感染症が命に関わることもあります。原因は、活性酸素をつくるNADPH酸化酵素という仕組みの遺伝子変異です。 【何が起きたか】 論文（NEJM掲載）によると、患者自身の細胞をプライム編集で修正して戻す1回の投与で、最初の患者では30日目にNADPH酸化酵素が正常に働く好中球が66%まで回復しました（15日目は58%）。治療効果が期待できる目安（20%）を大きく上回る水準です。2人目を含む両患者とも好中球が順調に生着し、深刻な副作用は報告されていません。 【なぜ注目されるか】 プライム編集は、David Liu氏らが開発した「検索・置換」型の編集技術。DNAを切らずに狙った箇所を書き換えられるのが特徴です。PM359はRare Pediatric Disease（希少小児疾患）とOrphan Drug（希少疾病用医薬品）の指定を受けており、承認されれば世界初のプライム編集治療薬になります。 まだ患者2人という小規模なデータです。承認の行方や長期的な安全性は、今後のより大きな試験で確かめられていきます。 出典：CRISPR Medicine News、NEJM、BioPharma Dive ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。