プライム編集が「体内投与」へ初挑戦、ウィルソン病で臨床試験承認

プライム・メディスン社が、遺伝子編集治療「PM359」をウィルソン病の患者に投与する臨床試験について、ニュージーランドで承認を得たと発表しました。 【プライム編集とは】 プライム編集は、DNAを「検索して書き換える」第2.5世代の遺伝子編集技術です。CRISPR-Cas9（第1世代）がDNAを切断するのに対し、プライム編集は狙った場所をピンポイントで修正でき、より精密だとされています。 【今回の節目】 これまで多くの遺伝子編集治療は、いったん体外に取り出した細胞を編集して戻す方式が中心でした。今回は薬剤を体内に直接投与する「in vivo（体内）」型の臨床試験。プライム編集が体内投与の段階に進むのは初めてとされ、技術の実用化に向けた一歩と位置づけられています。 【ウィルソン病】 体内に銅がたまって肝臓や脳に障害を起こす遺伝性の難病です。 臨床試験はまだ初期段階で、安全性や効果はこれから確かめられます。 出典：StockTitan（2026年） 本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。