プライム編集が初の患者治療へ — 慢性肉芽腫症でFDAが「RMAT」指定、効果は6カ月維持

プライム編集とは、DNAを切らずに「検索して書き換える」第2.5世代の遺伝子編集技術です。従来のCRISPR-Cas9（第1世代）がDNAを切断するのに対し、より精密に塩基配列を書き換えられると期待されてきました。 【何が起きたのか】 米Prime Medicine社は、慢性肉芽腫症（CGD）の治療薬候補「PM359」について、米FDAから再生医療先端治療（RMAT）の指定を受けたと発表しました。RMATは有望な再生医療を優先的に審査する制度です。 【慢性肉芽腫症（CGD）とは】 免疫細胞が細菌や真菌をうまく殺せず、重い感染症を繰り返す遺伝性の難病です。PM359は患者自身の造血幹細胞をプライム編集で修正し、体に戻す仕組みです。 【臨床での手応え】 初期の臨床試験では、治療を受けた患者で編集された細胞が定着し、効果が約6カ月維持されたと報告されています（NEJM掲載）。プライム編集が実際の患者治療に進んだ初期の例として注目されています。 【出典】 ・Prime Medicine プレスリリース（2026年6月22日） ・The New England Journal of Medicine 本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。