Exa-cel（CASGEVY）βサラセミア臨床試験結果 — NEJM

循環器の立場からも、輸血関連鉄過剰症の軽減は大きなメリットです。

製造コストの問題が解決できれば、途上国の患者さんにも届けたい治療法。

前処置のブスルファン投与は侵襲性が高い。非骨髄破壊的前処置の開発に期待。