世界初、遺伝性難聴の遺伝子治療「Otarmeni」がFDAの迅速承認を取得

【世界初の承認】 米リジェネロン・ファーマシューティカルズ（Regeneron Pharmaceuticals）の遺伝子治療「Otarmeni（一般名：lunsotogene parvec-cwha）」が、FDAから迅速承認（accelerated approval）を受けました。遺伝性の難聴に対する遺伝子治療としては世界初です。通常の本承認ではなく、追加の検証データ提出を前提とした枠組みです。 【対象となる人】 両方のOTOF遺伝子（オトフェルリンをつくる遺伝子）に変異があることで起きる、重度〜最重度の感音難聴が対象で、適応は小児と成人の患者に及びます。ほかにも適応の条件があり、該当するかどうかは主治医の判断によります。 【しくみ】 AAV1（アデノ随伴ウイルス1型）を使った、2本のベクターに分けて届けるデュアルベクター方式の遺伝子治療です。 【報告されたデータ】 根拠となった臨床試験は、生後10か月から16歳までの小児24人を対象に実施されました。そのうち評価可能な20人の80%で聴力の改善がみられた、と報告されています。 【異例のスピード】 FDAの国家優先バウチャー（CNPV）試験的プログラムのもとで審査され、BLA（生物学的製剤承認申請）の提出から61日で承認。近年のFDA史上でも最速タイの承認とされています。 この記事は情報提供を目的としたものです。診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。 出典：米FDA（2026年4月24日発表）