世界初のCRISPR治療「CASGEVY」、2歳の子どもにも使えるように

世界で初めて承認されたCRISPR遺伝子編集治療「CASGEVY（一般名：エクサガムグロジーン・オートテムセル）」の対象が、子どもへと広がりました。 【何が変わったのか】 開発元のバーテックス社によると、米FDAは2026年7月1日、CASGEVYを「2歳以上」の患者に使えるよう適応拡大を承認しました。これまでは12歳以上が対象でした。 【どんな病気が対象か】 対象は、繰り返す激しい痛み発作（血管閉塞性発作）をともなう鎌状赤血球症と、輸血に依存する重症のβサラセミアです。どちらも生まれつきの遺伝子の変化で赤血球がうまく働かなくなる病気です。 【なぜ注目されるのか】 CASGEVYは、患者自身の細胞をCRISPR/Cas9という技術で編集して体に戻す治療です。今回の拡大で、米国ではあらたに約5,500人の子どもが対象になるとされています。より早い年齢で治療の選択肢が増える意味があります。 出典：バーテックス・ファーマシューティカルズ プレスリリース（2026年7月1日） この記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。