遺伝子を「丸ごと入れ替える」— Sangamoが大型遺伝子の挿入技術MINTを発表

【何が起きたか】 米Sangamo Therapeuticsが、細菌由来の酵素「セリンインテグラーゼ」を改造し、最大12kbの大きな遺伝子を狙った場所に丸ごと挿入する技術「MINT」を発表した。 【これまでとの違い】 遺伝子編集の主役は、塩基編集やプライム編集といった「一文字を直す」技術だった。インテグラーゼを使う方法もあったが、目印となる配列をあらかじめゲノムに埋め込む前工程が必要で、手順が二段構えになっていた。MINTは酵素(Bxb1)そのものを目的の配列に結合するよう設計し直し、この前工程を省いている。 【数字】 組込み効率は細胞株で約35%、初代T細胞で約29%。AAVによる運搬にも対応し、AAVS1(セーフハーバー)やTRAC座位への挿入が確認されている。 【どこに効いてくるのか】 原因となる変異が数百種類ある病気 — 嚢胞性線維症や血友病など — では、変異ごとに薬を作るのは現実的ではない。正常な遺伝子を丸ごと入れ直せるなら、変異の型を問わず一つの治療でカバーできる道が開ける。ただし今回は細胞レベルの成果で、動物やヒトでの検証はこれからだ。 出典: Nature Biotechnology(2026年6月29日)/ CRISPR Medicine News(2026年7月6日) ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。