遺伝子の1文字を書き換える薬「BEAM-302」、肺・肝臓を脅かす難病で保護ラインを1年間キープ

ビーム・セラピューティクスのゲノム編集薬「BEAM-302」が、アルファ1アンチトリプシン欠乏症（AATD）という難病で、効果を1年間安定して保ったというデータを発表しました。 【どんな病気なのか】 AATDは生まれつきの遺伝子の変化で、肺と肝臓を守るタンパク質「アルファ1アンチトリプシン（AAT）」が正しく作れなくなる病気です。AATが足りないと肺が壊れやすくなり、異常なタンパク質が肝臓にたまって肝障害も起こします。 【何が起きたのか】 2026年5月、米国胸部学会（ATS 2026）で発表されました。BEAM-302は肝臓の遺伝子の1文字だけを書き換える「ベース編集」で、AATを正しく作れるよう原因そのものを直そうとする薬です。最も高い用量を投与した患者では、肺を守るのに必要とされる目安（11µM）を超えるAATが、12か月間安定して保たれました。 【なぜ注目なのか】 コレステロールを下げる同種の薬が心臓病をねらうのに対し、BEAM-302は肺と肝臓の難病をねらいます。2026年後半には承認をめざす本格的な試験段階に進む予定です。 ただし対象人数はまだ限られ、長期の安全性は今後の大規模試験で確かめる段階です。 【出典】 Beam Therapeutics プレスリリース / GlobeNewswire（2026年5月） ※本記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。