体の中で直接遺伝子を編集するCRISPRが、初めて第3相で成功した

遺伝子編集治療の多くは、患者の細胞を一度体の外に取り出して編集し、また戻す方式でした。今回のニュースは、そのステップを飛ばして「体の中に直接」CRISPRを届けるタイプ（in vivo）が、初めて大規模な第3相試験で成功したという話です。 【何の病気か】 対象は遺伝性血管性浮腫（HAE）。手足や顔、のどなどが突然むくむ発作を繰り返す、まれな遺伝性の病気です。 【試験の結果】 開発したのは米Intellia。薬はlonvoguran ziclumeran（略してlonvo-z、旧NTLA-2002）です。lonvo-z群52人、プラセボ群28人で比較しました。 ・月間の発作回数が87%減少（p<0.0001） ・患者の62%が発作ゼロに（プラセボ群は11%） ・中等度・重度の発作は91%減少 【今どの段階か】 ここが大事なところです。これは「承認」ではなく、第3相の成功という段階です。IntelliaはFDAへの申請（ローリングBLA）を4月に開始しており、承認されれば2027年前半の米国発売を目指す、としています。申請と承認は別物なので、まだ使える薬になったわけではありません。 出典：Intellia Therapeutics 公式発表（IR） ※この記事は情報提供を目的としたもので、診断や治療方針は必ず主治医に相談してください。